En la policitemia vera, la médula ósea produce un exceso de glóbulos rojos, aunque también pueden incrementarse los glóbulos blancos y las plaquetas. Este proceso conocido como eritrocitosis puede hacer que la sangre del paciente sea mucho más espesa. Sofía Suescun contó el año pasado que en una ocasión los médicos ni siquiera pudieron sacarle a su madre, Maite, debido a este espesor.
Así pues, el espesor provoca un elevado riesgo de que se formen coágulos sanguíneos y trombos, inflamación del bazo y otros graves problemas sanguíneos como infarto de miocardio e incluso posibles ictus. En España, la incidencia de la policitemia vera es de unos 4-6 casos por cada millón de habitantes y año, según la Fundación Josep Carreras contra la leucemia.
La edad media en la que se diagnostica policitemia vera es 60 años, y es raro que se presente antes de los 40 años. Su causa es desconocida y no se puede curar. Las terapias actuales están encaminadas a mantener controlados los síntomas. Las opciones incluyen aspirina; medicamentos que pueden reducir los glóbulos rojos en el torrente sanguíneo, como hidroxiurea, interferón y ruxolitinib; y la flebotomía. Este último procedimiento consiste en extraer sangre utilizando una aguja en una vena para reducir el volumen sanguíneo.
Por eso, las flebotomías frecuentes reducen la calidad de vida de los pacientes, que tienen la necesidad de realizar visitas prolongadas al médico. Además, este procedimiento puede emporar los síntomas de deficiencia de hierro que ya aquejan a muchos pacientes con policitemia vera. Para más inri, los pacientes a menudo no toleran o temen esta opción de tratamiento.
Por otra parte, los estudios han demostrado que las opciones de tratamiento disponibles podrían hacer que muchos pacientes tengan a menudo hematocritos (el porcentaje de glóbulos rojos en la sangre) por encima del nivel clínicamente seguro del 45%, dejando a estos pacientes en mayor riesgo de complicaciones.
En este escenario, un ensayo clínico multicéntrico dirigido por la prestigiosa Facultad de Medicina Icahn del Mount Sinai ha presentado un nuevo tratamiento para la policitemia vera, que ha demostró su capacidad para controlar la sobreproducción de glóbulos rojos, la característica distintiva de esta neoplasia.
En el ensayo de fase II, el fármaco Rusfertida limitó el exceso de producción de glóbulos rojos durante las 28 semanas de tratamiento. Los resultados sugieren que podría sustituir a la flebotomía terapéutica, que como hemos visto es una carga para muchos pacientes. Los resultados del estudio se publican hoy en The New England Journal of Medicine.
«Así, la Rusfertida parece representar un importante paso adelante en el tratamiento de la policitemia vera, gracias a su exclusivo enfoque consistente en limitar la cantidad de hierro disponible para la producción de células sanguíneas», explica Kremyanskaya, profesora asociada de Medicina (Hematología y Oncología Médica) en Icahn Mount Sinai y autora principal del estudio.
Kremyanskaya, que también ejerce de directora médica de Oncología Hospitalaria en el Hospital Mount Sinai, ha llevado a cabo investigaciones punteras sobre los cánceres mieloides de la sangre. «A la espera de nuevos estudios clínicos, este agente inyectable podría convertirse en una valiosa herramienta terapéutica para una enfermedad que muchos pacientes y sus médicos luchan por controlar», afirma.
«Este trabajo pionero no habría sido posible sin mis coinvestigadores del Monte Sinaí, Ronald Hoffman y Yelena Ginzburg. Gracias a su estrecha colaboración, hemos podido llevar los hallazgos de la mesa de laboratorio a la cabecera del enfermo», afirma. Hoffman es catedrático de Medicina y destacado investigador y clínico en el campo de las neoplasias mieloproliferativas. Y Ginzburg, también es catedrática de Medicina y experta en el metabolismo del hierro.
El ensayo, que se llama REVIVE, se llevó a cabo en 16 centros de Estados Unidos y la India. Fue financiado por Protagonist Therapeutics, el fabricante del fármaco. En él se evaluó la seguridad y eficacia de la Rusfertida en 70 pacientes con policitemia vera dependientes de flebotomía.
Los investigadores descubrieron que el fármaco se asociaba a un control mejorado y sostenido de los niveles de hematocrito por debajo del 45% durante el periodo de descubrimiento de la dosis de 28 semanas, y que era superior al placebo durante el periodo posterior de retirada de 12 semanas. Los pacientes con una elevada carga de síntomas como prurito (picor en la piel), sudores nocturnos, dificultad de concentración y fatiga también notificaron mejoras tras el tratamiento con Rusfertida, que fue bien tolerado.
La Rusfertida es un medicamento inyectable que los pacientes pueden autoadministrarse en casa. Actúa en el organismo imitando a la hepcidina, una hormona producida por el hígado que actúa como regulador maestro del tráfico de hierro. Bloquea la exportación de hierro a la sangre en función de la dosis, lo que provoca una deficiencia funcional de hierro y una menor producción de glóbulos rojos.
«La Rusfertida resulta muy prometedora para lograr un control sostenido del hematocrito en pacientes con policitemia vera. Y lo que es igual de importante, disminuye la necesidad de repetir las flebotomías, y algunos pacientes permanecen prácticamente libres de este procedimiento durante más de dos años y medio», señala Kremyanskaya. Con información de La Razón.
